低磷酸酯酶症-管道审查,2019

低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性疾病,影响骨骼和牙齿的发育。碱性磷酸酶过少削弱了身体的骨头,导致骨骼异常。碱性磷酸酶过少也称为碱性磷酸酶或phosphoethanolaminuria不足。低磷酸酯酶症的症状差异很大。影响婴儿天生具有短的四肢、呼吸道疾病、异常形状的胸部,和柔软的骷髅骨头。症状在儿童和成人患者比那些出现在婴儿那么严重。

目前低磷酸酯酶症的治疗包括使用Asfotaseα已通过美国食品和药物管理局在2015年。Asfotaseα是第一个批准的药物治疗围产期的,幼稚的,幼年发病碱性磷酸酶过少。Asfotaseα是一种重组人碱性磷酸酶酶可用于长期替代治疗骨疾病的表现。另一个用来改善低磷酸酯酶症症状的治疗包括药物如非甾体抗炎药和维生素B6。

研究机构和制药公司致力于研究和开发治疗低磷酸酯酶症的新方法。例如;Asfotaseα被Alexion制药研究是在第二阶段的临床试验来评估其药代动力学和药效学研究成人参与者pediatric-onset碱性磷酸酶过少。

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目前,50%以上的管道低磷酸酯酶症候选人在第二阶段的临床试验。大多数的研究是由制药公司赞助的。

报告描述

报告'低磷酸酯酶症-管道审查,2019提供了一个全面的概述的药物研发管道通过指示或低磷酸酯酶症的分子。分布的报告提供了一个全面的分析管道产品的临床试验阶段,指示,公司,治疗区域和细节,如临床试验阶段,赞助商,描述在每个产品的管道。产品在临床前和临床阶段随着休眠&停止管道候选人都包含在报告中。该报告还包括额外的见解如低磷酸酯酶症的流行病学概况和当前市场场景。

报告“低磷酸酯酶症-管道审查,2019”,这是由后一个健壮的研究方法涉及主要访谈和案头研究,提供了一个完整的研发活动的概述和管道产品,协助公司在发展中增长战略和确定新的球员。

报告范围

• 全面评估等领域的管道产品发展阶段;给药途径;药物类;指示;赞助商;分子类型和药物目标


• 全面概要的管道产品详细信息,比如公司概述;产品描述;研发状态;开发活动;的作用机制;分子类型;发展阶段;的迹象;资金和给药途径


• 休眠和中断管道产品的概述


• 关键的见解与流行病学条件接受治疗的管道产品和概述可寻址或当前市场的管道产品


• 最新进展的概述;新闻文章、新闻稿及相关会议

报告的方法

• 所有管道报告是建立通过收集到的数据分析主要是通过可信的案头研究来源。二次研究辅以访谈与关键意见领袖。


• 案头研究来源包括全球和区域临床试验数据库;年度报告、网站、新闻发布及投资者介绍公司;白皮书;新闻文章;行业协会发布的报告;论文/报告发表在NCBI等数据库,ResearchGate网站;内部数据库

买这个报告的原因

• 开发有效的增长战略全面概述的基础上研发活动为碱性磷酸酶过少和管道产品


• 识别新兴的球员或根据管道产品市场竞争和发展战略来应对这些球员的出现


• 识别主要的焦点球员与研发低磷酸酯酶症


• 识别潜在的公司合作或收购的观点基于当前协同研发活动或策略的多元化研发重点推动业务增长


• 分析背后的原因休眠和停止产品研发集中在必要时做出改变