球状细胞白质营养不良(Krabbe病)-管道评论，2019

弧面细胞白质营养不良(Krabbe病)是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，由溶酶体酶半乳糖神经酰胺酶引起，由于神经系统中髓鞘的丧失而导致严重的神经系统疾病。该疾病的另一个特征是在大脑中检测到异常细胞，即具有多个核的球状细胞。克拉贝病最常见的婴儿形式始于一岁，表现出易怒、肌肉无力、失明、耳聋、发烧、姿势僵硬以及智力和身体发育迟缓等症状。

目前，对球状细胞白质营养不良(Krabbe病)尚无特异性治疗方法。大多数治疗克拉伯病的方法都是支持性的。然而，造血干细胞移植被发现是一种有效的治疗患者已确诊前或出生时。此外，临床研究正在开发一种新的基于ms的生物标志物，用于从血液中早期和敏感地检测克拉伯病。

由于这种疾病的发病率不断上升，许多制药公司和研究机构正集中精力研究和开发治疗球状细胞白质营养不良(克拉布病)的新疗法。例如;Magenta Therapeutics正在研究的MGTA-456目前正在进行2期临床试验，以研究MGTA-456治疗球状细胞白质营养不良(Krabbe病)患者的安全性、耐受性和有效性。

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目前，约64%的候选球蛋白细胞白质营养不良(Krabbe病)药物处于2期临床研究中。大多数研究是由学术和研究型大学赞助的。

报告描述

“2019年球状细胞白质营养不良(Krabbe病)-管道综述”报告按适应证或分子全面概述了正在研发管道中的球状细胞白质营养不良(Krabbe病)药物。该报告根据临床试验阶段、适应症、公司、治疗领域以及临床试验阶段、赞助商、每种产品的描述等详细信息，对管道产品的分布进行了全面分析。该报告包括临床前和临床阶段的产品以及休眠和停产的管道候选产品。该报告还涵盖了其他见解，如流行病学概述和当前市场的球状细胞白质营养不良(Krabbe病)。

“2019年球状细胞白质营养不良(Krabbe病)-管道回顾”报告是通过遵循一个强大的研究方法构建的，包括初步访谈和桌面研究，提供了研发活动和管道产品的完整概述，以帮助公司制定增长战略和识别新兴参与者。

报告范围

• 根据开发阶段等领域对管道产品进行全面评估;给药途径;药物类;指示;赞助商;分子类型和药物靶点


• 管道产品的全面概况，包括公司概况等细节;产品描述;研发状态;开发活动;作用机制;分子类型;发展阶段;的迹象;资助及管理途径


• 休眠和停产管道产品概述


• 与管道产品治疗的疾病的流行病学有关的关键见解，以及管道产品的潜在市场或当前市场的概述


• 最新发展概况;新闻文章、新闻稿和相关会议

报告的方法

• 所有管道报告都是通过分析主要通过可信的桌面研究来源收集的数据来构建的。通过对主要意见领袖的访谈来补充二级研究。


• 案头研究来源包括全球和区域临床试验数据库;公司年度报告、网站、新闻稿及投资者简报;白皮书;新闻文章;行业协会出版的报告;在NCBI、ResearchGate等数据库上发表的文章/报告;内部数据库

购买这份报告的理由

• 基于对球状细胞白质营养不良(Krabbe病)的研发活动和产品线的全面概述，制定有效的增长策略


• 根据管道产品识别市场上的新兴参与者或竞争对手，并制定策略来应对这些参与者的出现


• 确定与球状细胞白质营养不良(Krabbe病)研发相关的主要参与者的重点


• 基于当前研发活动的协同作用或战略，从合作或收购的角度确定潜在的公司，使研发重点多样化，以推动业务增长


• 分析休眠和停产产品背后的原因，必要时对研发重点进行调整